今日，中國血液病專科聯盟“血液移植高峰論壇”暨“How I Treat”血液病規范化診治研討會在天津舉辦。

本次論壇匯聚了國內外眾多血液病領域的權威專家學者，聚焦中國造血干細胞移植的挑戰與應對，探討移植后慢性移植物抗宿主病等并發癥的前沿治療方案與規范化管理，并共同展望中國造血干細胞移植未來發展方向，旨在為我國造血干細胞移植高質量、高水平發展注入新動力。

中華醫學會血液學分會主任委員，華中科技大學血液病學研究所所長、教育部生物靶向治療重點實驗室主任胡豫教授表示，近年來，我國造血干細胞移植事業實現了持續發展，中國無論從移植量還是技術水平都已達到全球先進水準。在患者需求和產業創新發展的雙重推動下，造血干細胞移植創新化、規范化、均質化發展勢在必行。“本次論壇的召開恰逢其時，不僅搭建了國際化的高水平學術交流平臺，更是貫徹落實國家醫療質量提升行動的重要舉措。通過匯聚全球智慧，深化學術交流與臨床經驗分享，我們將進一步完善具有中國特色的造血干細胞移植規范化管理體系，為實現‘健康中國’貢獻血液病領域的專業力量，最終讓更多患者享受到優質醫療服務的福祉。”

作為惡性血液病的潛在治愈手段，異基因造血干細胞移植為諸多患者開啟了生存希望。近年來，隨著移植技術的進步，移植后長期生存的人數持續增加。數據顯示，2023年我國完成allo-HSCT共14952例，數量位列全球第一，平均年增長率達10%，成為了令人矚目的“移植大國”。

然而，隨著異基因造血干細胞移植飛速發展，術后常見并發癥管理問題也日漸凸顯。30%-70%異基因造血干細胞移植患者術后存在發生慢性移植物抗宿主病，即俗稱的慢性排異風險，會累及皮膚、指甲、口腔、眼睛、關節筋膜或骨關節、胃腸道、肝臟、生殖器等多個組織和器官，嚴重影響患者生活質量。

胡豫教授指出，在異基因造血干細胞移植成功率、患者生存率顯著提升的階段，術后慢性排異和原發疾病如白血病的術后管理成為兩大新興的關鍵問題，這需要全流程管理體系的建設與完善，推動治療目標的持續達成。“面對目前區域間診療水平差異、標準不統一等問題，我們亟需推動規范化的管理體系，并通過區域間的學術交流與實踐示范，建立起全國性的規范管理網絡。同時，在技術革新與療法創新的當下，全流程管理與創新方案的高效融合有利于推動cGVHD免疫穩態和逆轉纖維化兩大治療目標的同時達成。”

論壇上，圍繞cGVHD這一術后核心并發癥，各位專家學者也就cGVHD當前治療挑戰、治療策略以及治療創新進展與臨床實踐進行深入探討。

胡豫教授指出，目前，超50%的cGVHD患者在診斷時已是中至重度。因此cGVHD構建“早篩、早診、早治”的“三早”管理是關鍵的第一步。“在治療層面，盡早建立免疫耐受以維持免疫穩態尤為關鍵，其價值在于能在治療cGVHD的同時保留移植物抗白血病效應，也就是說能在早期管理cGVHD同時并降低原發腫瘤的復發幾率，取得雙重早期獲益。另一方面對于發生纖維化的組織和器官，我們也希望能夠有效地逆轉纖維化。”

同時，目前超過一半的cGVHD患者在接受一線標準治療后，仍需二線或更后線的治療，這也成為臨床治療中的一大挑戰，患者對于更具有針對性的創新療法存在巨大的需求。現有二線治療有甲氨蝶呤、嗎替麥考酚酯等傳統藥物，近年來也出現JAK抑制劑、BTK抑制劑、ROCK2抑制劑等靶向藥物。

論壇上，就ROCK2等創新靶點治療cGVHD的藥學價值也展開了深入探討。胡豫教授表示，ROCK2抑制劑的創新價值在于恢復免疫平衡并逆轉纖維化的雙向機制，有助于雙重治療目標的盡早達成。國家醫保局于2024年12月9日舉辦的國家醫保藥品目錄解讀活動中，重點列舉了9個具有代表性的品種，這些產品臨床價值大、創新程度高、價格明顯降低、填補了治療領域的空白。其中就包括cGVHD治療領域的ROCK2抑制劑，隨著新版醫保目錄的落地，國談創新藥的價值將進一步擴大，為全國范圍的患者帶來創新獲益。