創(chuàng)新藥臨床受理和批準(zhǔn)數(shù)量大幅增長，多個適應(yīng)癥治療藥物實(shí)現(xiàn)首次批準(zhǔn)和迭代，2024年醫(yī)保藥品目錄調(diào)整新增38種“全球新”的創(chuàng)新藥……

為了滿足人民群眾日益增長的健康需求，國產(chǎn)創(chuàng)新藥正在“加速跑”。近日，在由中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院主辦的第三屆中國藥學(xué)事業(yè)發(fā)展大會上，眾多行業(yè)領(lǐng)域的院士、專家圍繞我國藥學(xué)事業(yè)發(fā)展的熱點(diǎn)、難點(diǎn)和社會重大需求建言獻(xiàn)策。

新藥創(chuàng)制支持舉措持續(xù)增強(qiáng)

中國工程院副院長、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院北京協(xié)和醫(yī)學(xué)院院校長王辰院士表示，近年來藥學(xué)事業(yè)呈現(xiàn)蓬勃發(fā)展之勢，無論是小分子藥、植物藥，還是占比越來越大的生物藥，都對藥學(xué)事業(yè)發(fā)展提出了包括學(xué)術(shù)、技術(shù)、研發(fā)、生產(chǎn)、質(zhì)控等各個環(huán)節(jié)的更高要求，這是擺在藥學(xué)事業(yè)面前重大而艱巨的任務(wù)。

長期以來，黨和國家高度重視藥學(xué)事業(yè)發(fā)展，近年相繼出臺了一系列政策文件，包括《“十四五”國家藥品安全及促進(jìn)高質(zhì)量發(fā)展規(guī)劃》《“十四五”醫(yī)療裝備產(chǎn)業(yè)發(fā)展規(guī)劃》《全面提升醫(yī)療質(zhì)量行動計劃》等，為藥學(xué)領(lǐng)域的蓬勃發(fā)展指明了方向、提供了遵循。

中國藥學(xué)會理事長孫咸澤指出，生物醫(yī)藥產(chǎn)業(yè)作為新發(fā)展引擎，已經(jīng)成為全球主要經(jīng)濟(jì)體創(chuàng)新戰(zhàn)略布局和保障供應(yīng)鏈穩(wěn)定的重點(diǎn)。集中力量開展關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，也已經(jīng)成為加大醫(yī)藥創(chuàng)新力度和培育發(fā)展醫(yī)藥新質(zhì)生產(chǎn)力的重要抓手。

今年7月5日，國務(wù)院常務(wù)會議審議通過《全鏈條支持創(chuàng)新藥發(fā)展實(shí)施方案》，提出要調(diào)動各方面科技創(chuàng)新資源，強(qiáng)化新藥創(chuàng)制基礎(chǔ)研究，夯實(shí)我國創(chuàng)新藥發(fā)展根基。

11月28日公布的新版國家醫(yī)保藥品目錄新增91種藥品，其中90種為5年內(nèi)新上市品種。今年醫(yī)保談判以包括1類化藥、1類治療用生物制品、1類和3類中成藥在內(nèi)的“全球新”作為重點(diǎn)支持對象，確保“好鋼用在刀刃上”。醫(yī)保藥品目錄調(diào)整的背后，展現(xiàn)的是全民健康保障水平的提升。

國家藥監(jiān)局副局長趙軍寧指出，我國近年在創(chuàng)新藥研發(fā)的經(jīng)費(fèi)投入強(qiáng)度持續(xù)加大，隨著藥品監(jiān)管科學(xué)全國重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室的獲批，標(biāo)志著我國藥品監(jiān)管科學(xué)體系建設(shè)已成為國家戰(zhàn)略科技力量的重要組成部分。

國家中醫(yī)藥局科技司副司長馬忠明表示，近年來，國家中醫(yī)藥管理局加強(qiáng)中藥特色炮制技術(shù)的傳承、挖掘和運(yùn)用，持續(xù)深化產(chǎn)學(xué)研用的深度合作，加快推進(jìn)科技攻關(guān)和成果轉(zhuǎn)化，為中藥科技創(chuàng)新和產(chǎn)業(yè)迭代升級提供了科技支撐。

“國家衛(wèi)生健康委將繼續(xù)加強(qiáng)國家臨床醫(yī)學(xué)研究中心和各類國家級醫(yī)學(xué)科技創(chuàng)新平臺建設(shè)，持續(xù)推進(jìn)包括創(chuàng)新藥物研發(fā)在內(nèi)的國家重大科技計劃項(xiàng)目的組織實(shí)施和接續(xù)工作。”國家衛(wèi)生健康委科教司司長劉登峰表示，國家衛(wèi)生健康委成立了科技創(chuàng)新領(lǐng)導(dǎo)小組，已出臺50條促進(jìn)衛(wèi)生健康科技創(chuàng)新的政策舉措。

加速提升研發(fā)原始創(chuàng)新能力

“我國創(chuàng)新藥在研發(fā)管線和上市數(shù)量指標(biāo)上，已步入全球第二梯隊的前列，部分領(lǐng)域與國際頂尖水平之間的差距正在不斷縮短。”中國科學(xué)院院士、中國科學(xué)院上海藥物研究所研究員陳凱先表示，我國新藥研發(fā)已經(jīng)從“跟蹤仿制”走向“模仿創(chuàng)新”，正向“原始創(chuàng)新”的新階段邁進(jìn)。

近年來，隨著藥物研發(fā)和制備平臺的不斷升級，藥品審評審批制度改革持續(xù)推進(jìn)，創(chuàng)新研發(fā)成果不斷涌現(xiàn)，一大批創(chuàng)新藥獲批上市。公開數(shù)據(jù)顯示，“十四五”以來，共有113個國產(chǎn)創(chuàng)新藥獲批上市，是“十三五”期間獲批新藥數(shù)量的2.8倍。

值得注意的是，2021年國內(nèi)批準(zhǔn)創(chuàng)新藥47個，與美國和歐盟批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥數(shù)量相當(dāng)；2023年，國內(nèi)批準(zhǔn)創(chuàng)新藥40個，首次超過歐盟批準(zhǔn)的創(chuàng)新藥數(shù)量。

但從創(chuàng)新藥的創(chuàng)新程度來看，當(dāng)前國內(nèi)上市的創(chuàng)新藥仍以me-too藥為主，部分領(lǐng)域同質(zhì)化現(xiàn)象較為嚴(yán)重，創(chuàng)新程度較高的同類首創(chuàng)新藥很少。

業(yè)內(nèi)人士指出，盡管創(chuàng)新藥數(shù)量上取得了快速增長，但我國創(chuàng)新藥研發(fā)在原始創(chuàng)新能力方面仍顯不足，與國際頂尖水平競爭的核心技術(shù)依然缺乏，進(jìn)而影響了我們在全球藥品市場所占的份額。

中國工程院院士、中國藥科大學(xué)教授王廣基指出，細(xì)胞治療和基因治療作為生物醫(yī)藥領(lǐng)域的重要方向，正逐漸成為新藥研發(fā)的熱點(diǎn)。細(xì)胞藥物的研發(fā)不僅需要突破傳統(tǒng)藥物研發(fā)中的許多技術(shù)瓶頸，還需要在安全性、有效性、質(zhì)量控制等方面取得重大突破。

“特別是細(xì)胞治療藥物在體內(nèi)的增殖過程非常復(fù)雜，需要通過更先進(jìn)的技術(shù)手段進(jìn)行精確追蹤和監(jiān)控。”王廣基表示，近年來，我國的細(xì)胞與基因治療快速發(fā)展，基本與國際水平同步。我們要共同努力推進(jìn)細(xì)胞與基因治療作為新藥上市，以解決臨床的難治性和罕見性的疾病，惠及更多的患者。

陳凱先表示，新藥的原始創(chuàng)新對基礎(chǔ)研究的能力和水平要求更高，探索性更強(qiáng)，其研發(fā)周期長、投入大，失敗的風(fēng)險更高。他建議，要進(jìn)一步加強(qiáng)基礎(chǔ)研究和關(guān)鍵核心技術(shù)攻關(guān)，同時加強(qiáng)資本市場和審評審批政策等各環(huán)節(jié)對原始創(chuàng)新的支持，為我國創(chuàng)新藥發(fā)展提供有力支撐，實(shí)現(xiàn)更多從“0”到“1”的突破。

深化產(chǎn)學(xué)研企創(chuàng)新協(xié)同合作

中國工程院院士、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究院院長蔣建東表示，藥物是臨床醫(yī)療的核心手段之一，創(chuàng)新藥物研發(fā)是一個涵蓋了化學(xué)、物理學(xué)、生命科學(xué)、材料科學(xué)、醫(yī)學(xué)以及計算機(jī)科學(xué)等學(xué)科的復(fù)雜體系，需要各個學(xué)科的交叉合作。

“這就要求我們加強(qiáng)學(xué)科交叉。同時，既要傳承中醫(yī)藥的優(yōu)秀傳統(tǒng)文化，也要學(xué)習(xí)近代西方先進(jìn)的生命科學(xué)知識，更要古為今用、洋為中用，抓住當(dāng)今世界生命科學(xué)領(lǐng)域變革機(jī)遇，實(shí)現(xiàn)趕超和跨越。”蔣建東說。

中國工程院院士、中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所執(zhí)行所長王銳介紹，中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥物研究所通過與所辦企業(yè)的深度合作，探索出了適合中國國情的創(chuàng)新藥物研發(fā)轉(zhuǎn)化模式——內(nèi)循環(huán)協(xié)和模式。依托這一模式，所里研制的雙環(huán)醇、人工麝香、紫杉醇注射液等多個新藥獲批上市并進(jìn)入市場，實(shí)現(xiàn)了科研成果迅速轉(zhuǎn)化為實(shí)際產(chǎn)品。

中國醫(yī)學(xué)科學(xué)院藥用植物研究所黨委書記、副所長何仲表示，藥用植物資源在藥學(xué)事業(yè)中具有重要地位，藥用植物資源的保護(hù)、可持續(xù)利用與開發(fā)是一項(xiàng)長期而艱巨的任務(wù)，需要行業(yè)各界攜手并進(jìn)、精耕細(xì)作、相互學(xué)習(xí)、彼此借鑒，共同提升。

“中成藥是連接中醫(yī)藥傳統(tǒng)理論與現(xiàn)代醫(yī)學(xué)的橋梁，但中藥復(fù)雜體系研究不足是當(dāng)前面臨的一大挑戰(zhàn)。”中國工程院院士、中藥制藥過程控制與智能制造技術(shù)全國重點(diǎn)實(shí)驗(yàn)室主任肖偉建議，要持續(xù)深化基于科研大數(shù)據(jù)的中藥創(chuàng)新整合研發(fā)工作，促進(jìn)中藥與現(xiàn)代醫(yī)學(xué)、西醫(yī)疾病體系的深度融合，著力提升中藥的科技競爭力。

中國工程院院士、成都中醫(yī)藥大學(xué)首席教授陳士林建議，要進(jìn)一步加深大數(shù)據(jù)、云計算、AI技術(shù)與藥物篩選平臺的融合，為新藥研發(fā)提供更強(qiáng)大的工具支持。

專家表示，培養(yǎng)高素質(zhì)的科研人才，是推動醫(yī)藥事業(yè)發(fā)展的關(guān)鍵所在。要通過政策引導(dǎo)和資金扶持，充分調(diào)動科研人員積極性和創(chuàng)造力，為他們發(fā)揮創(chuàng)新潛能提供保障。同時，要加強(qiáng)科研機(jī)構(gòu)與企業(yè)之間的互動與合作，鼓勵他們積極參與國際學(xué)術(shù)交流和合作項(xiàng)目。